Eltrombopag第Ⅲ相治験：特発性血小板減少性紫斑病治療効果あり、ただ、副作用も・・・

巨核球刺激薬剤、thrombopoietin receptor c-MPLに結合する作用をもつ薬剤　Eltrombopag(SB-497115)の第III相試験

脾摘や他の治療に不応性のchronic immune thrombocytopenia (特発性血小板減少性紫斑病)の治験

Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study
The Lancet, Volume 377, Issue 9763, Pages 393 - 402, 29 January 2011

血小板数中央値(A)、治療反応患者比率t (B),脾摘後患者の血小板数中央値a (C)

２００６年１１月２２日から２００７年７月３１日まで、１９７名のランダム割り付け、ITT解析 (135 eltrombopag, 62 placebo)

eltrombopag群１０６名(７９％)が少なくとも一度は治療反応、プラセボ群は１７(２８％)
６ヶ月治療期間比較で、eltrombopag群患者で治療反応高く(odds ratio 8·2, 99% CI 3·59—18·73; p<0·0001)
eltrombopag治療患者３７(５９％)、プラセボ１０(３２％) (p=0·016)
治療必要数は、eltrombopag　２４(１８％)　ｖ　プラセボ２５(４０％)(p=0·001)
eltrombopag群　３(２％)は血栓塞栓イベントあり、プラセボは無し
eltrombopag群　９(７％)、プラセボ群２（３％）でAlanin aminotransperase増加
eltrombopag群　５(４％)、プラセボ群０（０％）で総ビリルビン増加
プラセボ治療群４(７％)、eltrombopag治療群１(＜１％)でで重篤な出血イベント

プラセボに比べ、血栓塞栓イベント、肝障害　副事象考慮必要だが、出血イベント減少効果は確実なようだ。

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このLancet論文序文に、”chronic immune thrombocytopenia, previously known as idiopathic thrombocytopenic purpura”と書かれている。
Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group.（Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. Epub 2008 Nov 12.）が参照されている。


参考：特発性血小板減少性紫斑病の新薬たち 2009-03-26