パーキンソン病：グルタミン酸脱炭酸酵素遺伝子直接視床下部核注入にて運動機能改善

glutamic acid decarboxylase (GAD) や他のＧＡＢＡ調整を行うべくGene transferを視床下部に直接注入した動物モデルでパーキンソン病基底核機能改善が示されている。
ヒトでの応用として、sham surgery比較。
30-75歳の進行性のレボドーパ反応パーキンソン病を二重盲検、第2相、ＲＣＴ
プライマリアウトカムは、6ヶ月後ベースラインからのＵＰＤＲＳ運動スコア

LeWitt PA, et al "AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson's disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial" Lancet Neurol 2011; DOI: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4.

http://www.medpagetoday.com/Neurology/ParkinsonsDisease/25371

パーキンソン病への新しいタイプの治療方法で、視床下部核ターゲットで、deep-brain stimulationが盛んだが、その方法で、直接glutamic acid decarboxylase酵素の遺伝子をウィルスベクターを使用し、そこへ作用させる方法。
ＧＡＢＡは脳の活動性を抑制し、視床下部核内で減少しているこの領域の活動性をslow downさせることで症状改善につながるのではないかという仮説をたて、結果、症状スコアは、sham surgeryでは 12.7%に比べ、23.1％改善・・・これは臨床的に意義があるという筆者ら。