筋萎縮性側索硬化症治療第2相トライアルDexpramipexole (KNS-760704)
2011年 11月 21日
dexpramipexole : ミトコンドリア機能障害を予防する新しい新薬の第2相トライアル
The effects of dexpramipexole (KNS-760704) in individuals with amyotrophic lateral sclerosis
Nature Medicine (2011) doi:10.1038/nm.2579
Slowing ALS symptom progression
Novel ALS drug found to also reduce mortality in phase 2 trial
http://news.harvard.edu/gazette/story/2011/11/slowing-als-symptom-progression/
ALS進行はばらつきがあり、診断から数十年生きる人もいれば、1年で死に至る場合がある。p2トライアル開発はかなりのチャレンジで、two-stage studyを開発し、102名の直近ALS診断患者のランダム化4群（プラシーボ、dexpramipexol 50, 150, 300 mg)12週間投与
プラシーボ被験者は4週後再ランダム化し、50, 300, 24週投与に割り付け
最初のステージの結果、ALS Functional Rating Scale と 肺機能による評価
300mg群で、症状進行を30％緩徐化、 50mgでは効果少なかった。
セカンドステージでも同様の結果で高用量ほど、死亡リスク減少、進行緩徐化。
小規模・短期間という条件のため、有意差は認めなかった。
p3臨床トライアルが許可され、今年開始されるとのこと
http://www.knoppneurosciences.com/index.php?section=products&subsection=KNS760704
Both dexpramipexole and pramipexole demonstrate neuroprotective properties independent of dopamine receptor interaction, but dexpramipexole exhibits greatly reduced dopamine receptor affinity. This makes it possible to clinically evaluate the potential neuroprotective activity of dexpramipexole over a much broader dose range than pramipexole.
The effects of dexpramipexole (KNS-760704) in individuals with amyotrophic lateral sclerosis
Nature Medicine (2011) doi:10.1038/nm.2579
Slowing ALS symptom progression
Novel ALS drug found to also reduce mortality in phase 2 trial
http://news.harvard.edu/gazette/story/2011/11/slowing-als-symptom-progression/
ALS進行はばらつきがあり、診断から数十年生きる人もいれば、1年で死に至る場合がある。p2トライアル開発はかなりのチャレンジで、two-stage studyを開発し、102名の直近ALS診断患者のランダム化4群（プラシーボ、dexpramipexol 50, 150, 300 mg)12週間投与
プラシーボ被験者は4週後再ランダム化し、50, 300, 24週投与に割り付け
最初のステージの結果、ALS Functional Rating Scale と 肺機能による評価
300mg群で、症状進行を30％緩徐化、 50mgでは効果少なかった。
セカンドステージでも同様の結果で高用量ほど、死亡リスク減少、進行緩徐化。
小規模・短期間という条件のため、有意差は認めなかった。
p3臨床トライアルが許可され、今年開始されるとのこと
http://www.knoppneurosciences.com/index.php?section=products&subsection=KNS760704
Both dexpramipexole and pramipexole demonstrate neuroprotective properties independent of dopamine receptor interaction, but dexpramipexole exhibits greatly reduced dopamine receptor affinity. This makes it possible to clinically evaluate the potential neuroprotective activity of dexpramipexole over a much broader dose range than pramipexole.
by internalmedicine | 2011-11-21 08:28 | 中枢神経
