血友病B・アデノ関連ウィルスベクター治療効果： 予備的報告
2011年 12月 12日
serotype-8–pseudotyped, self-complementary adenovirus-associated virus (AAV) vector expressing a codon-optimized human factor IX (FIX) transgene (scAAV2/8-LP1-hFIXco)
アメリカのメディア騒いでるようだけど・・・ → google news
Adeno-Associated Viral Vector Mediated Gene Transfer for Hemophilia B
NEJM December 10, 2011 (DOI: 10.1056/NEJMoa1108046)
A.C. Nathwani and Others
The New York Times Treatment for Blood Disease Is Gene Therapy Landmark
6名の予備的研究、単回20分の注射で、正常値の血中凝固蛋白量を1％未満から2％へ、１患者で、11％ほどまで増加させた。多くはないが、それでも4例は通常の治療を中止できたという報告。
リスクの程度はまだ不明で、1例は肝酵素が5倍増加し、肝炎悪化の可能性が示唆された。
アメリカのメディア騒いでるようだけど・・・ → google news
Adeno-Associated Viral Vector Mediated Gene Transfer for Hemophilia B
NEJM December 10, 2011 (DOI: 10.1056/NEJMoa1108046)
A.C. Nathwani and Others
The New York Times Treatment for Blood Disease Is Gene Therapy Landmark
6名の予備的研究、単回20分の注射で、正常値の血中凝固蛋白量を1％未満から2％へ、１患者で、11％ほどまで増加させた。多くはないが、それでも4例は通常の治療を中止できたという報告。
リスクの程度はまだ不明で、1例は肝酵素が5倍増加し、肝炎悪化の可能性が示唆された。
by internalmedicine | 2011-12-12 08:45 | 血液・膠原病
