クロゾームトリグリセリド転移蛋白阻害剤による高脂血症治療治験

ミクロゾームトリグリセリド転移蛋白（MTP: microsomal triglyceride transfer protein）




LDL受容体遺伝子の異常による高コレステロール血症患者を含むもので、BMS-201038という薬剤、クロゾームトリグリセリド転移蛋白（MTP: microsomal triglyceride transfer protein）阻害剤の治験

・・・結構副作用も多いようだが、ホモ型の高コレステロール血症患者には有効な治療法になりそうだ

Inhibition of Microsomal Triglyceride Transfer Protein in Familial Hypercholesterolemia
NEJM Volume 356:148-156 January 11, 2007 Number 2

---

増量研究で安全性、耐用性、脂質への効果の研究
6名のホモ型の家族性高脂血症を含む
治療前4週間は他の高脂血症治療を中断

4つの用量、0.03、0.1、0.3、1.0mg/kg/day、それぞれに4週間
4週間のwashout後最終訪問日に復帰
脂質値解析、安全性検査解析、肝臓のMRI

【結果】
1.0mg/kg/日まですべて耐用
この治療量でLDLは50.0%低下、apo-B値は55.6%基礎値より低下
動態研究では、apo-Bの産生減少
肝アミノトランスフェラーゼの増加、肝臓脂質蓄積が最も多い重大な副作用。

Tran増加は6名の患者で、うち2名は研究中に正常範囲へ低下
最高にあがった症例は700 U/Lであり、最終的には200 U/L迄低下している。
肝脂肪％は45%程度まで増加したケースが1例あり、washout後も持続、他のケースはwashoutにて改善

---