アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター・GAD遺伝子治療：パーキンソン病治療第一相

やっぱりこの方面の治療は着実に進歩してますね・・・・“脳のペースメーカー”という考え：DBS(Deep brain stimulation）ってのも興味深かったが・・・脳外科志望が少ないと聞いているが、さらに魅力ある分野になりそう・・・

アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターによるパーキンソン病モデル動物の遺伝子治療
炎症・再生 　Vol. 23 (2003) , No. 4 pp218-222

これの人への第一相治験ということか・・・

Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson's disease: an open label, phase I trial
The Lancet 2007; 369:2097-2105
パーキンソン病のドーパミン作動性ニューロンの消失が基底核回路に変化をもたらし、たとえば抑制性の視床下部核へのＧＡＢＡ作動性インプットを減少させるなどの状況を生じる。

adeno-associated virus(AAV)を用いて、視床下部核へのＧＡＤ（glutamic acid decarboxylase）のtransferの安全性、認容性、効果の可能性を検討した論文

11名の男性、1名の女性(平均58.2歳、 SD=5.7歳）に、片側視床下部視床下部へのウィルスベクター(AAV-GAD)の注入。4名低用量、4名中用量、4名大用量注入。
クライテリアはHoehn and Yahr stage 3以上、薬物オフ時運動振戦あり、70歳以下。
ベースライン、１、３、６、１２ヶ月にて薬物オフとオンの時に評価

結果：遺伝子治療による副作用イベント無し
3ヶ月後の運動ＵＰＤＲＳスコア改善(p=0.0015)、手術反対側の身体での改善が著明
その後も12ヶ月後も効果持続
ＰＥＴにて治療側半球に限局した視床部代謝減少が見られ臨床的運動スコアと抑制運動野の脳代謝と相関が見られた。

ｃｆ. Molecular Therapy (2006) 13, 463–483; doi: 10.1016/j.ymthe.2005.11.009

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米国各メディア伝えているようである・・・・

cbs news:YouTubeにも